سفری آهسته و دردناک: چرا تصویب داروی جدید آلزایمر بیش از 20 سال طول کشید؟

تصویر شاتر

داروی جدیدی برای درمان بیماری آلزایمر بود هفته گذشته با تأیید تسریع شده توسط سازمان غذا و دارو ایالات متحده.

این دارو aducanumab نام دارد که از نظر تجاری با نام Aduhelm شناخته می شود و توسط شركت بیوتكنولوژی آمریكا Biogen تولید شده است.

این پیشرفت یک تغییر دهنده بازی است ، زیرا آدوکانوماب اولین دارویی است که علت اصلی آلزایمر را هدف قرار می دهد تا علائم آن. Aducanumab آنتی بادی است که اهداف و پایین می آورد یک پروتئین سمی در مغز به نام بتا آمیلوئید.

تأیید آدوکانوماب برای شرکت های دارویی سفری آهسته و دردناک بوده است ، از زمان بررسی این رویکرد بیش از 20 سال پیش ، با شکست ها و شکست های زیادی روبرو شده است.

در حالی که این دارو برای استفاده در ایالات متحده در دسترس خواهد بود ، FDA می گوید آزمایشات دیگری برای تعیین قطعی اینکه آدوکانوماب از نظر بالینی در درمان افراد مبتلا به آلزایمر از نظر بالینی م orثر است یا خیر ، مورد نیاز است.


 دریافت آخرین با ایمیل

مجله هفتگی الهام روزانه

از طرف گروههای بیمار و بسیاری از پزشکان و دانشمندان برای تأیید زودرس این دارو پشتیبانی قابل توجهی وجود دارد ، اما وجود دارد برخی که موافق نیستند با این تصمیم

زیرا آزمایشات بالینی دارو نتایج متفاوتی را نشان داد. آزمایشات نشان داد که این دارو می تواند با موفقیت سطح آمیلوئید بتا را کاهش دهد ، اما این لزوما باعث بهبود حافظه یا رفتار بیماران در یکی از دو آزمایش نمی شود.

بیماری آلزایمر چیست؟

بیماری آلزایمر رایج ترین شکل زوال عقل است. علائم آن شامل بدتر شدن از دست دادن حافظه ، گیجی ، مشکلات تمرکز و مشکلات زبانی است.

تحقیقات نشان می دهد که یک عامل مهم در ایجاد آلزایمر رسوبات "آمیلوئید" در مغز است. آمیلوئید پروتئینی است که در بسیاری از اندام های بدن یافت می شود. تجمع آمیلوئید در مغز سمی است و عملکرد طبیعی مغز را مختل می کند.

در اواسط دهه 1980 ، من عضو تیم کوچکی از پرت بودم که پلاک های آمیلوئید را از مغز آلزایمر جدا می کرد. این کشف پیشرفت بزرگی در کمک به جامعه علمی برای درک شرایط و تعیین مسیری بود که محققان باید برای از بین بردن این پلاک ها دنبال کنند.

این تیم نشان داد که جز component اصلی پروتئین در پلاک های آمیلوئید یک پروتئین کوچک است که به عنوان شناخته می شود آمیلوئید بتا.

آمیلوئید بتا مانند کلسترول است. کلسترول زیاد منجر به بیماری قلبی می شود ، در حالی که تجمع بیش از حد بتا آمیلوئید از عوامل موثر در ابتلا به آلزایمر است.

داروهایی که کلسترول را کاهش می دهند خطر ابتلا به بیماری های قلبی عروقی و حملات قلبی را کاهش می دهند. به همین ترتیب ، تصور می شود داروهایی که آمیلوئید بتا را کاهش می دهند می توانند به کاهش خطر و کاهش علائم آلزایمر کمک کنند.

چرا تولید دارویی با هدف آمیلوئید بیش از 20 سال طول کشید؟

سفر به تولید داروی آنتی بادی ضد آمیلوئید شرکتهای زیادی را با استفاده از روشهای مختلف درگیر کرد و بیش از 20 سال چندین شرکت تلاش کردند و شکست خوردند.

مطالعات اولیه حیوانات که در سال 1999 و 2000 منتشر شد ، از "واکسیناسیون فعال" با تزریق بتا آمیلوئید به موش ها برای تولید آنتی بادی علیه بتا آمیلوئید برای درمان آلزایمر استفاده می کرد. این مطالعات نشان داد عمیق اثرات، پاکسازی پروتئین های سمی در مغز و بهبود حافظه.

با این حال ، رویکرد مشابه "ایمن سازی فعال" در انسان منجر به این شد عوارض جانبی شدید و دادگاه پیش از موعد در سال 2003 متوقف شد. این اولین مانع بزرگ بود.

آزمایشات بعدی که تا حدودی توسط Pfizer و Janssen ایجاد شد ، از نسخه های تغییر یافته دارو استفاده کرد. نتایج منتشر شده در سال 2014 کاهش قابل توجهی در عوارض جانبی را نشان داد. اما توانایی آن در حذف آمیلوئید بتا از مغز حداقل بود.

این مانع بعدی بود. این نسخه ها اگرچه نسبتاً ایمن هستند ، اما به اندازه کافی قدرتمند نیستند تا مقدار قابل توجهی آمیلوئید را از مغز خارج کنند.

سپس Biogen با نسخه دیگری وارد بازار شد ، اکنون به عنوان aducanumab شناخته می شود. مطالعات منتشر شده در دو سال گذشته نشان می دهد که این دارو می تواند با موفقیت و قابل توجهی انجام شود کاهش سطح بتا آمیلوئید در مغز.

آنها بعد از اینکه هیچ تأثیری در حافظه مشاهده نکردند ، دو آزمایش خود را زودهنگام متوقف کردند. با این حال ، هنگامی که آنها اطلاعات خود را از همه سایت ها در سطح جهانی دریافت کردند ، آنها آنجا را پیدا کردند بود بهبود حافظه با دوز بالا ، که آنها را وادار به استفاده از FDA می کند.

با گفتن آن ، توانایی آن در کاهش علائم است بین آزمایشات متفاوت بود. یک آزمایش نشان داد که علائم اندکی کاهش می یابد ، در حالی که آزمایش دیگر هیچ تاثیری در بهبود حافظه و رفتار نشان نمی دهد.

به طور کلی ، این دارو در هر دو مطالعه بتا آمیلوئید مغز را با موفقیت کاهش داد اما نتوانست بهبودی در حافظه ، یادگیری و رفتار نشان دهد.

سه متخصص که در کمیته ای بودند و به FDA در مورد دارو مشاوره می دادند استعفا داد پس از تصویب تصمیم این کمیته زودتر تصمیم گرفته بود تاييد دارو نباشد.

بسیاری از دانشمندان معتقدند این عدم موفقیت ممکن است به دلیل آزمایشات دارویی در افراد مبتلا به آلزایمر باشد که در آن بیماری به مرحله ای رسیده است که آسیب به مغز غیرقابل برگشت است.

واضح است که برای داشتن بیشترین اثر ، تشخیص زودهنگام ، ترجیحاً قبل از شروع علائم ضروری است. چنین آزمایشات بالینی هستند در حال حاضر در جریان است. این آزمایشات شامل افرادی است که هیچ علائمی ندارند اما مغز آنها حاوی مقادیر زیادی آمیلوئید است - یعنی هنوز علائم آلزایمر ندارند اما به زودی می توانند به آنها مبتلا شوند. آنها تحت درمان دارویی قرار می گیرند تا مشخص شود که آیا آمیلوئید کاهش می یابد و یا از کاهش حافظه جلوگیری می شود.

شایان ذکر است که تصویب آدوکانوماب احتمالاً فعالیت در صنایع دارویی را افزایش داده و زمینه را برای عرضه داروهای موثرتر در آینده نزدیک فراهم می کند.

به عنوان مثال ، دارویی با هدف درمان آلزایمر به نام تاكرین عوارض جانبی جدی داشت ، اما منجر به داروهای فعلی قوی تر با حداقل عوارض جانبی.

چه کسی احتمال دارد از آدوکانوماب بهره مند شود؟

افراد مبتلا به آلزایمر در مراحل اولیه یا حتی زودتر از آن.

تنظیم کننده داروی استرالیا ، اداره کالاهای درمانی ، ارزیابی خود را قبل از تصمیم گیری در مورد تأیید دارو انجام می دهد ، اگرچه این انتظار نمی رود تا 2022.

قیمت آدوكانوماب بسیار گران است و تقریباً هزینه دارد 72,000 دلار در سال. یارانه های دولتی برای اکثر مردم برای دسترسی به این دارو در استرالیا ضروری است و هزینه بالای آن ممکن است ما را ترغیب کند تا به دنبال گزینه های دیگری باشیم.

فاکتورهای سبک زندگی کاملاً اثبات شده نقش عمده ای در بیماری های قلبی دارند. اقدامات پیشگیرانه از جمله رژیم غذایی سالم ، ورزش منظم ، آموزش مغز و خواب کافی برای کاهش خطر حملات قلبی مهم است.

آنچه برای قلب مفید قلمداد می شود برای مغز نیز مفید است و همین عوامل سبک زندگی در مورد آلزایمر نیز صدق می کند.

شواهد محکمی وجود دارد حداقل 40٪ از آلزایمر قابل پیشگیری است. تحقیق در مورد چگونگی اصلاح سبک زندگی مردم برای جلوگیری از آلزایمر is مداوم.

درباره نویسنده

رالف ن. مارتینز ، استاد و رئیس پیری و بیماری آلزایمر ، دانشگاه ادیث کووان
books_health

این مقاله در ابتدا در گفتگو ظاهر شد

شما همچنین دوست خواهید

زبانهای در دسترس

انگلیسی آفریکانس عربی زبان چینی ساده شده) چینی (سنتی) دانمارکی هلندی فیلیپینی فنلاندی فرانسوی آلمانی یونانی عبری هندی مجارستانی اندونزی ایتالیایی ژاپنی کره ای مالایا نروژی فارسی لهستانی پرتغالی رومانیایی سكس با دختر روسی اسپانیایی سواحیلی سوئد تایلندی ترکی اوکراین زبان اردو ویتنامی

به دنبال InnerSelf در

آیکون فیس بوکنماد توییترآیکون یوتیوبنماد اینستاگرامنماد pintrestآیکون rss

 دریافت آخرین با ایمیل

مجله هفتگی الهام روزانه

نگرش جدید - امکانات جدید

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | بازار داخلی
کپی رایت © 1985 - 2021 InnerSelf انتشارات. همه حقوق محفوظ است.