ژن درمانی می تواند بیماری های چشم را بدون جراحی درمان کند

مجسمه غول پیکر یک چشم در مقابل آسمان خراش ها و آسمان آبی نشسته است

ژن درمانی جدید می تواند سرانجام یک درمان جایگزین برای دیستروفی اندوتلیال قرنیه فوکس ، یک بیماری ژنتیکی چشم که تقریباً یک نفر از 2,000 نفر در سراسر جهان را تحت تاثیر قرار می دهد ، ارائه دهد.

در حال حاضر ، تنها درمان پیوند قرنیه است ، یک جراحی بزرگ با خطرات و عوارض احتمالی.

هنگامی که شما پیوند را انجام می دهید ، تفاوت زیادی برای آن شخص ایجاد می کنید ، اما این برای بیمار با مراجعه زیاد ، قطره چشم زیاد ، هزینه های زیاد و اگر تحت درمان پزشکی قرار گرفته اید که نیازی به آن ندارد ، بسیار مهم است. بالا آمباتی ، پروفسور تحقیقاتی در دانشگاه اورگان ، که یک مطالعه هشت ساله را در زمینه توسعه ژن درمانی انجام داد ، می گوید.

"نه تنها می تواند به بیمارانی که نیاز به پیوند دارند کمک کند ، بلکه می تواند به بسیاری دیگر از افرادی که می توانند از آن استفاده کنند (قرنیه) کمک کند. بافت"

برای مطالعه در مجله eLife، محققان بر روی یک نسخه نادر و زودهنگام این بیماری متمرکز شده و این تحقیق را روی موش ها انجام دادند. آنها از CRISPR-Cas9 ، ابزاری قدرتمند برای ویرایش ژنوم ، برای از بین بردن شکل جهش یافته پروتئین مرتبط با این بیماری استفاده کردند.


 دریافت آخرین با ایمیل

مجله هفتگی الهام روزانه

دیستروفی فوکس زمانی رخ می دهد که سلولهای لایه قرنیه به نام اندوتلیوم بتدریج می میرند و سلولهای تنش یافته ساختارهایی به نام گوته تولید می کنند. این سلولها به طور معمول مایع را از قرنیه پمپ می کنند تا شفاف باقی بماند ، اما وقتی می میرند ، مایع تجمع می یابد ، قرنیه متورم می شود و بینایی کدر یا کدر می شود.

هیرو اوهارا ، نویسنده ارشد تحقیقاتی آزمایشگاه آمباتی می گوید: "ما توانستیم این بیان پروتئینی سمی را متوقف کرده و آن را در مدل موش مطالعه کنیم."

"ما تأیید کردیم که (در موش هایی که آن را دریافت کرده اند) ، درمان ما توانست از بین رفتن سلول های اندوتلیال قرنیه ، کاهش ساختارهای شبیه گوتاتا و حفظ عملکرد پمپ سلول های اندوتلیال قرنیه."

آمباتی می گوید سلول های قرنیه تولید مثل نمی کنند ، بدین معنا که شما با تمام سلول هایی که تا به حال داشته اید متولد شده اید. یکی از چالش های مطالعه شامل استفاده از CRISPR فناوری ویرایش ژن بر روی چنین سلولهایی ، فرآیندی که از نظر فنی مشکل است.

Uehara یک راه حل خلاقانه ایجاد کرد که کاربرد فناوری CRISPR را افزایش می دهد و در نهایت می تواند منجر به درمان سایر بیماری ها از جمله سلول های غیرتولید کننده ، از جمله برخی بیماری های عصبی ، بیماری های ایمنی و برخی اختلالات ژنتیکی مفاصل شود. این مطالعه اولین باری است که محققان از این تکنیک به نام اختلال در کدون شروع برای سلولهای غیرتولید کننده استفاده کردند.

آمباتی می گوید: "این به طور بالقوه دامنه هدف درمانی سیستم CRISPR-Cas را به بافت هایی که قادر به تقسیم سلولی نیستند ، گسترش می دهد."

برای آزمایش ایمنی درمان ، محققان بافت های اطراف و سایر ژن ها را مورد بررسی قرار دادند تا مطمئن شوند که تحت تأثیر منفی این درمان قرار نگرفته اند. تحقیقات آینده درمان در انسان را مورد بررسی قرار خواهد داد قرنیه اهدا کننده از بانک چشم و سایر مدلهای حیوانی با نگاهی به آزمایش بالینی نهایی در انسان.

همکاران دیگر از دانشگاه جان هاپکینز ، دانشگاه ویرجینیا ، دانشگاه یوتا و دانشگاه ماساچوست هستند.

حمایت از این پژوهش از سوی موسسه ملی بهداشت/موسسه ملی چشم و تحقیقات برای جلوگیری از نابینایی ، Inc.

منبع: دانشگاه اورگان

درباره نویسنده

اورگان

این مقاله در اصل در آینده ظاهر شد

شما همچنین دوست خواهید

زبانهای در دسترس

انگلیسی آفریکانس عربی زبان چینی ساده شده) چینی (سنتی) دانمارکی هلندی فیلیپینی فنلاندی فرانسوی آلمانی یونانی عبری هندی مجارستانی اندونزی ایتالیایی ژاپنی کره ای مالایا نروژی فارسی لهستانی پرتغالی رومانیایی سكس با دختر روسی اسپانیایی سواحیلی سوئد تایلندی ترکی اوکراین زبان اردو ویتنامی

به دنبال InnerSelf در

آیکون فیس بوکنماد توییترآیکون یوتیوبنماد اینستاگرامنماد pintrestآیکون rss

 دریافت آخرین با ایمیل

مجله هفتگی الهام روزانه

نگرش جدید - امکانات جدید

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | بازار داخلی
کپی رایت © 1985 - 2021 InnerSelf انتشارات. همه حقوق محفوظ است.